Bien qu'encore expérimentale, la thérapie génique corrige les défauts génétiques et réduit potentiellement le besoin de médicaments, de radiations ou d'interventions chirurgicales. Remplacer les mauvais gènes par de bons peut éventuellement guérir la maladie de Parkinson, la maladie d'Alzheimer, le cancer et de nombreuses autres maladies .
Conçue en 1972, il existe deux types de thérapie génique : la thérapie génique par cellules somatiques et la thérapie germinale. La thérapie génique somatique répare ou remplace les gènes et ne peut être héritée. Cependant, la thérapie germinale modifie les gènes des cellules reproductrices et peut être transmise aux générations futures.
En 2011, le New England Journal of Medicine a rapporté que des chercheurs avaient inséré un gène chez plusieurs patients hémophiles qui augmentait leur capacité à coaguler le sang. Au Cedars-Sinai Heart Institute de Los Angeles, en Californie, des gènes injectés dans une petite partie du cœur d'un porc ont temporairement régulé son rythme cardiaque. D'autres expériences pourraient conduire à des stimulateurs cardiaques humains.
Cependant, les gens ont des préoccupations éthiques concernant ce traitement. Beaucoup sont troublés par l'idée que les scientifiques jouent à Dieu. De plus, si seuls les riches peuvent se permettre une thérapie génique, cela menace d'élargir le fossé des inégalités.
Une bonne réglementation est également un problème, car il y a eu des décès non contrôlés et non documentés et des effets secondaires indésirables. L'adolescent Jesse Gelsinger est décédé en septembre 1998 après qu'une thérapie génique pour une maladie rare du foie ait entraîné la défaillance de plusieurs organes. La Food and Drug Administration suggère que Gelsinger n'était pas correctement informé des effets secondaires antérieurs des patients, ainsi que des décès lors d'expérimentations animales.
Les risques procéduraux sont une autre préoccupation. Une procédure appropriée nécessite une précision et une exactitude énormes ainsi qu'une recherche complète, car la mort peut survenir à la suite d'une seule erreur.
