La thérapie génique est un traitement qui consiste à modifier les gènes à l'intérieur des cellules pour arrêter la maladie, selon la Mayo Clinic. Les avantages incluent aider les gens à combattre la maladie ou même à guérir leur maladie, tandis que certains inconvénients sont des réactions immunitaires indésirables, des infections, des tumeurs et des dommages aux cellules saines.
Les chercheurs étudient plusieurs façons d'utiliser la thérapie génique, notamment en remplaçant ou en corrigeant les gènes mutés et en faisant des cellules malades des cibles plus faciles pour le système immunitaire, explique la clinique Mayo. Le remplacement de gènes qui ne fonctionnent pas correctement ou ne fonctionnent plus du tout peut aider à traiter certaines maladies. Les gènes mutés pourraient être désactivés afin qu'ils ne favorisent pas la maladie, et les gènes sains pourraient être activés afin qu'ils inhibent la maladie. La thérapie génique pourrait être utilisée pour entraîner le système immunitaire à mieux reconnaître les cellules qui constituent une menace.
Comme les nouveaux gènes sont délivrés à l'aide d'un vecteur qui est généralement un virus, le système immunitaire peut les attaquer et provoquer une inflammation ou une défaillance d'organe, note la clinique Mayo. Il est possible que les virus infectent des cellules supplémentaires, et si cela se produit, des cellules saines pourraient être endommagées, provoquant d'autres maladies, notamment le cancer. Bien qu'ils soient modifiés avant l'insertion, les virus pourraient retrouver leur capacité à provoquer une maladie une fois introduits dans le corps. Si de nouveaux gènes sont insérés au mauvais endroit, cela pourrait entraîner la formation de tumeurs.
